Biologia Molecolare della Cellula - Processamento dell’RNA e Codice Genetico

Biologia Molecolare della Cellula #7 - Processamento dell'RNA e Codice Genetico

Dogma Centrale della Biologia Molecolare

  • Il dogma centrale della biologia molecolare descrive il flusso di informazione genetica:

    • DNA viene trascritto in RNA.

    • RNA viene tradotto in proteine.

Eucarioti vs. Procarioti

  • Differenze Cellulari Principali:

    • Eucarioti: Presenza di nucleo e organelli.

    • Procarioti: Assenza di nucleo e organelli.

  • Differenze a Livello del Genoma:

    • DNA Batterico: Quasi totalmente codificante (si traduce in proteine).

    • DNA Eucariotico: Più del 97% non codifica per proteine.

    • Replicazione: Origini di replicazione multiple negli eucarioti.

    • Istoni: Assenti nei batteri, presenti in eucarioti e archea.

    • Compartimentazione:

      • Procarioti: Trascrizione e traduzione nello stesso compartimento.

      • Eucarioti: Trascrizione nel nucleo, traduzione nel citosol.

    • Trascritto:

      • Procarioti: Policistronico (un trascritto codifica per più proteine).

      • Eucarioti: Monocistronico (un trascritto codifica una proteina).

    • Geni Eucariotici: Divisi in introni (non codificanti) ed esoni (codificanti).

    • mRNA Eucariotico: Processato ed esportato dal nucleo al citosol.

Processamento dell'RNA negli Eucarioti

  • Avviene nel nucleo e include tre fasi principali:

    1. Capping

    2. Splicing

    3. Poliadenilazione

  • L'intera sequenza dell'mRNA eucariotico viene processata:

    • Capping in 5'.

    • Splicing degli introni.

    • Aggiunta di poli-A in 3'.

  • Significato Evolutivo: Permette maggiore complessità e precisione attraverso compartimenti cellulari specifici e meccanismi di controllo genomico.

  • Tutti gli eventi di processamento sono controllati durante la trascrizione (co-trascrizionale).

  • RNA polimerasi II: Responsabile dei meccanismi di processamento grazie alla sua lunga coda C-terminale:

    • Coda C-terminale piena di serine che vengono fosforilate.

    • La fosforilazione recluta vari fattori che modificano l'mRNA.

Capping

  • Inizia quando circa 25 nucleotidi sono stati trascritti.

  • La fosforilazione della coda della polimerasi recluta le proteine che effettuano il capping.

  • Caratteristiche del Capping:

    • Aggiunta di una base azotata (guanosina) metilata.

    • Legame 5'-5': il 5' della guanosina si lega con il 5' dell'mRNA.

      • Questo legame protegge l'mRNA dalla degradazione da parte delle esonucleasi e facilita il trasporto dal nucleo al citosol.

  • Funzioni del Capping:

    • Protegge dalla degradazione.

    • Facilita il trasporto dell'mRNA nel citosol.

    • Aiuta la traduzione facilitando il riconoscimento della metionina.

  • Fasi del Capping:

    1. Fosfatasi: Rimuove il primo gruppo fosfato dal primo nucleotide dell'mRNA.

    2. Guanylyl-transferase: Attacca GMP partendo da GTP con un legame 5'-5'.

    3. Prima metilazione: Aggiunta di un metile sull'azoto 7 della guanosina.

    4. Eventuale seconda metilazione: Aggiunta di un metile all'ossigeno in posizione 2 del ribosio.

Splicing

  • Differenza tra Procarioti ed Eucarioti:

    • Procarioti: Trascritto completamente codificante.

    • Eucarioti: Trascritto iniziale (pre-RNA) contiene introni ed esoni; solo gli esoni saranno presenti nell'RNA maturo.

      • 5' UTR (untranslated region) e 3' UTR non sono codificanti.

        • 5' UTR: Serve per il posizionamento del ribosoma.

        • 3' UTR: Serve per regolare l'emivita dell'mRNA.

  • Nei mammiferi, circa il 95% dei geni codifica per proteine e ha introni ed esoni.

  • Evoluzione:

    • Il numero di introni ed esoni è aumentato durante l'evoluzione tra uomo e lievito.

    • Lievito: Pochi introni (circa il 96% dei geni non ha introni).

    • Uomo: Il 94% dei geni ha introni/esoni (alcuni geni ne hanno fino a 60).

    • La complessità non dipende dal numero di geni, ma dal numero di introni ed esoni.

  • Gli esoni sono brevi e codificano per 30-50 amminoacidi, mentre gli introni possono essere lunghi fino a 30000 nucleotidi.

  • Gli esoni sono altamente conservati tra specie diverse, mentre la lunghezza degli introni varia notevolmente.

    • Questo perché le mutazioni negli introni non hanno pressione selettiva.

  • Meccanismo dello Splicing:

    • Avviene grazie a 5 ribonucleoproteine (snRNP), formate da proteine e RNA.

    • Le snRNP formano lo spliceosoma, che elimina gli introni e unisce gli esoni.

    • Le snRNP contengono piccoli RNA (small nuclear ribonucleoprotein) chiamati U1, U2, U4, U5, U6.

      • U3 modifica l'RNA ribosomiale.

    • Le sequenze di splicing sono poco conservate.

  • Siti Fondamentali per lo Splicing:

    • Sito a 5' (donatore di splicing): Alla fine dell'esone 1.

    • Sito di ramificazione: Contiene un'adenosina di biforcazione (A) al centro dell'introne.

    • Sito a 3' (accettore di splicing): Circa 20 nucleotidi a valle dell'adenosina di ramificazione, preceduto da un tratto di pirimidine.

Rimozione degli Introni

  • L'adenosina di ramificazione è fondamentale: si lega a tre basi invece che due, formando un cappio.

  • Fasi:

    1. U1 si lega al sito 5', BBP (branch-point binding protein) si lega al sito dell'adenosina di ramificazione.

    2. BBP recluta anche U2 sempre sul sito dell'adenosina di ramificazione.

    3. U4, U5, U6 vengono reclutati e interagiscono con U1 e U2, forzando la formazione del cappio.

    4. Rimodellamento: U1 e U4 escono dal complesso, le estremità si avvicinano all'adenosina reattiva, il cappio si stacca e viene degradato nel nucleo.

    5. -OH libero in 3' del primo esone attacca il sito al 5' del secondo esone, unendo i due esoni.

    6. Arriva il 'sigillo di qualità': proteine di EJC (exon junction complex) si legano dove è avvenuta la ricongiunzione degli esoni.

  • Un trascritto può subire splicing in modo differente (splicing alternativo). Il 90% dei geni subisce splicing alternativo.

  • In media, una proteina può dare origine a sette trascritti diversi.

  • Esempio: La tropomiosina ha isoforme diverse ottenute da splicing diversi in base al tessuto (muscolo liscio e muscolo striato).

  • Lo splicing diverso aumenta la complessità.

Splicing Alternativo e Complessità

  • L'uomo ha solo 21000 geni, la Drosophila circa 15000 e C. elegans circa 19000.

  • L'incremento della complessità degli organismi deriva dallo splicing alternativo.

  • Non cambia il genoma (definito), ma l'esoma (insieme di RNA maturi che arrivano nel citosol).

  • Lo splicing alternativo aumenta la possibilità di fare proteine in isoforme diverse.

  • Si pensa che ci siano 150000 trascritti diversi da circa 21000 geni che danno origine a 80000 proteine diverse.

  • L'evoluzione permette di ricombinare gli esoni e creare diverse proteine.

  • Curiosità: Nella drosophila, il gene Dscam potrebbe avere fino a 38000 varianti di splicing diverse.

Modifiche dello Splicing Alternativo

  • Tipi di modifiche:

    • Exon skipping: Un esone viene saltato perché il macchinario di splicing non riconosce i siti di splicing.

    • Variazioni nella posizione del sito di splicing al 3' o al 5' dell'introne: Le sequenze esoniche possono risultare accorciate o allungate.

    • Mantenimento di una sequenza intronica: Un introne non viene tagliato.

    • Esone alternativo/mutualmente esclusivo: Alcuni siti di splicing impediscono ad altri siti di splicing di essere utilizzati.

  • Determinazione dello Splicing Alternativo:

    • RNA-binding proteins (RBPs): Proteine che legano il trascritto e possono agire da enhancers (favoriscono lo splicing) o silencers (bloccano lo splicing).

    • A seconda se si legano negli esoni o negli introni, avremo splicing esonici o intronici.

  • Proteine Famose:

    • Exonic splicing enhancers (ESEs)

    • Intronic splicing enhancers (ISEs)

    • Exonic splicing silencers (ESSs)

    • Intronic splicing silencers (ISSs)

  • Le SR (serine rich protein) legano e marcano la presenza di un esone, favorendo lo splicing.

  • Modulando la presenza di queste proteine SR nei vari tessuti si forma lo splicing alternativo.

Errori/Mutazioni degli Introni

  • Le mutazioni degli introni non sono selezionate dalla pressione evolutiva, ma si pensa che il 10% delle malattie genetiche siano dovute a una mutazione degli introni.

  • Mutazioni Problematiche:

    • Distruzione di un sito importante (sito di ramificazione, sito in 3' e sito in 5').

    • Generazione di un sito nuovo.

  • Alcune mutazioni sono patologiche, come nei pazienti con la beta talassemia.

  • Prevenzione degli Errori:

    • Lo splicing è co-trascrizionale: l'RNA polimerasi capisce che è finito l'introne grazie al sito in 3' che indica che può staccare il cappio.

Poliadenilazione

  • Avviene al 3'.

  • Due proteine multisubunità, CstF (fattore di stimolazione del taglio F) e CPSF (fattore di specificità del taglio e della poliadenilazione), si legano a sequenze specifiche.

    • Sequenza AAUAAA: Si lega alla proteina CPSF.

    • Sequenza ricca di GU: Si lega alla proteina CstF.

  • Dopo il taglio, la poliA-polimerasi aggiunge all'estremità 3' una A alla volta fino circa a 200 A.

  • La poliadenilazione frena l'intervento nel citosol delle esonucleasi che degraderebbero l'RNA.

  • La lunghezza della coda di poli A determina la sopravvivenza dell'mRNA nel citosol.

  • La coda di poli A viene coperta da Poly A binding protein.

Siti di Poliadenilazione Alternativi

  • Circa il 50% dei geni hanno siti di poliadenilazione alternativi.

  • Esempio: Anticorpi:

    • Assenza di infezioni: I linfociti B hanno sulla loro superficie una immunoglobulina con un C-terminale altamente idrofobico.

      • Pochi CstF -> Trascrizione prosegue fino a un sito a valle più forte -> Anticorpo rimane attaccato alla membrana.

    • Attivazione dei linfociti B: Viene indotta la produzione di CstF.

      • Sito debole viene riconosciuto e il trascritto viene tagliato -> Anticorpo più corto senza amminoacidi idrofobici viene secreto.

  • Come viene sganciata la poliadenilazione, può portare alla formazione di proteine completamente diverse.

RNA Editing

  • Un meccanismo poco studiato che avviene nel nucleo.

  • Si tratta di una modifica rara che non avviene in tutti gli RNA.

  • In circa mille RNA avviene una sostituzione delle basi in base al tessuto, garantendo la variabilità da degli enzimi chiamati ADAR.

  • Se si rimuovono questi enzimi, alcuni animali (es. topi) non editano correttamente un canale per il calcio, causando epilessia.

  • Introdurre mutazioni nell'RNA potrebbe essere sfruttato dai virus a RNA per mutare e sfuggire ai vaccini.

  • Motivo della Modifica dell’RNA: L'mRNA viene modificato per evitare la sua degradazione da parte dell'esosoma (