Dimension humaine dans les données

Pourquoi parle t-on de dimension humaine dans les données

On parle de dimension humaine car les données impliquent des acteurs humains notamment dans l’évaluation thérapeutique <= Ainsi les résultats peuvent être impactés par la subjectivité humaine

Qu’est ce qu’un essai randomisé

Un essai randomisé est une étude expérimentale comparative dans laquelle généralement on compare un groupe expérimental à un groupe contrôlé

L’essai randomisé est une étude expérimentale comparative donc quelle nécessité implique

Les essais randomisés impliquent la necessité de rendre les groupes comparables en dehors du traitement reçu à l’inclusion, durant le suivi et pour l’évaluation

Comment est établi la conclusion de causalité à partir de ces essais randomisés

L’essai randomisé est le seul schéma qui permet de faire une conclusion de causalité sur l’effet du traitement si une différence est observée à la fin sur le critère de jugement principal

Quels sont les deux piliers de l’essai randomisé

Les deux piliers de l’essai randomisé sont :

• Randomisation = tirage au sort : répartition des sujets de façon aléatoire entre les différents groupes <= Permet de constituer deux comparables à l’inclusion

• Aveugle <= Permet d’avoir un suivi et une évaluation identiques dans les différents groupes

Quel est le schéma le plus classique des essai randomisés

Le schéma classique est l’essai randomisé en groupes parallèles (représente 73,7%) des essais randomisés où un groupe reçoit le traitement expérimental et un autre le traitement contrôle

Qui sont les acteurs de l’essai randomisé

• Responsable de l’essai ← « Principal Investigator » = « PI »

• Personne en charge de l’inclusion = recrutement des patients ← « Recruiter »

• Personne en charge du suivi = application de l’intervention ← « Care provider »

• Évaluateur : « Outcome assesor »

• Patients

<= Dans la majorité des essais le « recruiter » = « care provider » et les deux sont généralement des médecins

Quand a été utilisé la première randomisation

La première randomisation a été utilise en 1926 en agronomie avec les cultures

Dans quel contexte a été réalisé le premier essai randomisé

Le premier essai randomise en 1948 concernait l’effet de la streptomycine dans le traitement de la tuberculose en Angleterre par Bradford Hill, où la randomisation s’est produite à cause d’une pénurie de streptomycine donc un tirage au sort a été effectué

Quelles sont les conditions qui rendent un essai valide

La validité d’un essai dépend de :

• la validité externe qui désigne la capacité de généraliser les conclusions de l’essai à une population plus ou moins large

• la validité interne qui désigne la capacité à d’assurer que la conclusion obtenue n’est pas biaisée

Qu’est ce qu’un critère de sélection lors du choix des patients à inclure

Un critère de sélection désigne les critères d’inclusion et de non inclusion. Il permet de définir les patients éligibles et de définir une population cible qui correspond à la population à laquelle on peut extrapoler les résultats

Quel est le risque de critères trop stricts

Des critères de sélection trop stricts entraînerait une population cible trop étroite et donc à un risque d’extrapolation abusive

Quelles sont les population spécifiques peu représentées dans les essais

Il s’agit des enfants, des sujets âgés et des femmes enceintes (car limitation juridique sur leur inclusion)

Qu’est e que la clause d’ambivalence

Il s’agit d’un état d’incertitude dans lequel se trouve une personne pour qui il est aussi probable que l’un ou l’autre des traitements testés soit meilleur

À quoi correspond la clause d’ambivalence clinique

Elle désigne une incertitude en termes de bénéfices - risques du point de vue de la communauté scientifique <= Dimension éthique et scientifique

Pourquoi la clause d’ambivalence est-elle indispensable à l’essai randomisé

Elle est indispensable car elle donne une légitimité à la randomisation <= Si il y a certitude qu’un traitement est meilleur que l’autre alors il n’est pas éthique de constituer un groupe contrôlé

En quoi l’essai est une réponse au dilemme du médecin

Le dilemme du médecin est conjuguer soin et recherche ainsi l’essai randomisé permet d’apporter le meilleur soin au patient (Éthique du soignant et théorie kantienne) et faire progresser la science en incluant des patients dans les essais (Éthiques du scientifique et théorie utilitariste)

S’il existe déjà un traitement que doit recevoir le groupe contrôle

S’il existe un traitement de référence efficace le groupe contrôle doit recevoir ce traité et et non un placebo ← Nouveau traitement VS traitement standard

Qu’est ce que l’allocation secrète

L’allocation secrète est une inclusion sans connaître le résultat de la randomisation ← processus par lequel le médecin qui décide d’inclure un patient dans un essai randomisé n’a pas connaissance du groupe dans lequel le patient sera alloué <= Inclusion et randomisation doivent être distincts

Comment s’assure t)on que l’inclusion et la randomisation soit bien distincts

Pour assurer. l’allocation secrète la randomisation se fait par internet

Quelle est la différence entre l’allocation secrète et l’aveugle

Une étude en aveugle est forcément en allocation secrète mais une étude peut être en allocation secrète sans être aveugle

Quelles sont les conséquences d’une absence d’allocation secrète

En cas d’absence d’allocation secrète il y a risque de biais de sélection, un risque de déséquilibre entre les groupes = non comparatibilité des groupes

Donnez des exemples de situations où il n’y a pas d’allocation secrète

• Allocation des patients aux groupes sans randomisation ← alternance prévisible, allocation selon le jour de prise en charge ou allocation selon l’initiale du nom

• Liste de randomisation accessible aux investigateurs

Qu’est ce que l’effet Hawthorne

L’effet Hawtorne traduit la modification du comportement d’une personne se sachant observée. C’est un effet observateur toujours présent et impossible à supprimer car le patient sait qu’il fait partie d’un essai puisque depuis les lois de Nuremberg il signe un consentement libre et éclairé

L’effet Hawtorne est similaire à quel autre effet

L’effet Hawtorne est un biais comportemental similaire à l’effet Pygmalion qui consiste à penser que le simple fait de croire en la réussite de quelqu’un améliore ses probabilités de réussite

Qu’est ce que l’aveugle ou l’insu

Il désigne un processus empêchant les personnes impliquées dans un essai de connaître le groupe dans lequel un participant a été alloué = ne pas savoir quel traitement est administré afin d’éviter des modifications systématiques de comportement pouvant biaiser les résultats de l’étude aussi bien pendant le suivi que pour l’évaluation du critère de jugement

Quels sont les trois acteurs susceptibles d’être aveugle

Les acteurs susceptibles d’être aveugle sont : le patient, le clinicien en charge du suivi et l’évaluateur

Commet se déroule un essai aveugle complet

Dans ce cas, le patient et le « care provider » sont en aveugle = double aveugle et on utilise un placebo pour les interventions pharmacologiques voire double placebo si on compare deux traitements avec des galéniques différents

Comment se déroule un essai ou seul le patient est en aveugle

Cette situation concerne surtout les interventions non pharmacologiques et le patient est maintenu en aveugle en faisant de fausses interventions

Quel est la différence entre un critère de jugement subjectif ou objectif

• Critère objectif ← critère qui ne peut pas être influencé par l’évaluateur donc pas ou peu d’impact de l’absence d’aveugle

Exemple : Mortalité, Grossesse, Naissance vivante ou Résultats biologiques

• Critère subjectif ← critère dont l’évaluation peut être indue ce donc en cas d’absence d’aveugle surestimation de 22 % de l’intervention

Exemple : Examen clinique, Symptomatologie, Critères psychiatriques

• MAIS aussi des critères qui paraissent objectifs mais potentiellement influencés au le médecin ou le patient

Qu’est ce qu’un placebo et les deux types d’effets qu’il produit

Un placebo est une substance inerte ou inactive qui entraine deux effets :

• Effet positif = effet placebo

• Effet négatif = effet nocebo

Que veut dire placebo en latin

Placebo signifie « je te plairai » en latin

Qu’est-Ce que l’effet placebo

L’effet placebo désigne une amélioration es symptômes grâce à un placebo ← Amélioration attribuable à la participation à un essai thérapeutique ou les rites, les symboles et les interactions lors d’un essai thérapeutique <= Effet symptomatologique et pas physiopathologique

Quels facteurs influencent l’effet placebo

L’effet placebo est influencée par la dose perçue et le galénique ← Effet placebo augmente avec la dose et est élevé en cas d’injection IV par rapport au comprimés

Que veut dire nocebo en latin

Cela signifie « je te nuirai »

Qu’est ce que l’effet nocebo

Il désigne la part des effets secondaires attribuables à une substance inactive ← Contrepartie de l’effet placebo car 25% des patients prenant un placebo rapportent des effets secondaires et plus fréquents chez la femme que chez l’homme

Quelles sont les conséquences d’un effet nocebo

Un effet nocebo entraine l’interruption de participation à l’essai randomisé

Quelles facteurs influencent l’effet nocebo

Il est influencée par l’information donnée, le contexte et les caractéristiques du patient ← Patients déprimés plus enclins à présenter des effets nocebo

Selon le groupe dans lequel on est alloué quelles facteurs entraine un effet sur l’intervention

• Groupe contrôle : placebo ← Effet Placebo, Effet Hawthorne et Histoire naturelle

• Groupe intervention ← Effet de l’intervention étudiée, Effet Hawthorne et Histoire naturelle